Учени превръщат кожа в черен дроб с цел – лечението на наследствени заболявания

Автор
Неделин Бояджиев
Liver-transplant.jpg

 Британски учени разработиха нова технология за стволови клетки, с чиято помощ се получават функциониращи чернодробни клетки, които един ден биха могли да премахнат необходимостта от скъпи и рискови чернодробни трансплантации. http://science.icnhost.net/migrate/sites/default/files/field/image/Liver-transplant.jpg

 Екип от изследователи от института „Сангер“ и Кеймбридж използвали иновационни методи, за да коригират генетична мутация в стволови клетки, извлечени от кожата на пациенти, които превърнали в „нови“ чернодробни клетки. След като ги трансплантирали на мишки, се оказало, че тези клетки са напълно функциониращи.

 „Разработихме нови системи за коригиране на дефекти в клетки на пациенти.“, обяснява директорът на института „Сангер“ Алън Брадли. По думите му, технологията, която е първият успешен подобен метод, не оставя никакви следи от генетичната манипулация, с изключение на корекцията на гените. „Това са първите стъпки, но вече е ясно, че тази технология може да се използва за лечение и ще предостави огромни възможности за пациентите“, казва още Брадли.

 Стволовите клетки са източникът на всички клетки в организма. Учените са убедени, че те могат да преобразят медицината и да станат основа за лечение на слепота, тежки травми на гръбначния мозък, както и да предоставят нови клетки за лечение на увредени органи.

 Изследванията се фокусират върху две основни форми – ембрионалните стволови клетки и репрограмираните стволови клетки, получени от кожа или кръв, които са известни и като индуцирани плурипотентни стволови клетки.


РЕКЛАМА:

***

 Когато за първи път бяха открити през 2006 г., индуцираните плурипотентни стволови клетки изглеждаха като перфектното решение на етичния дебат около използването на ембрионалните стволови клетки. През последните години обаче възникнаха опасения, че те вероятно не са толкова „чисти“ и ефикасни. Миналата година американски учени сравниха двата вида стволови клетки и установиха, че индуцираните плурипотентни стволови клетки умират много по-бързо и са много по-неспособни да се развиват.

 При последното изследване британските учени взели кожни клетки от пациент с мутация на гена, известен като alpha1-antitrypsin, свързан със синтезирането на протеин, който пази от възпаления. Хората с подобна мутация не могат да освобождават правилно протеина от черния дроб и той остава в него, което води до чернодробна цироза и белодробен емфизем. Това са най-често срещаните наследствени заболявания на белия и черния дроб.

 След като препрограмирали кожните клетки в стволови, учените използвали „молекулярна ножица“, за да отрежат генома на клетките на точното място и да поставят правилната версия на въпросния ген с помощта на ДНК транспортер. С коригирания геном те били оставени да се развият в чернодробни клетки без следи от увреждания на ДНК на мястото на корекцията. След като тези клетки били трансплантирани на мишки, се оказало, че са напълно жизнеспособни.

 Учените напомнят, че клиничните тестове на технологията върху пациенти с чернодробни заболявания ще започнат едва след около 5 – 10 години. Ако тестовете се окажат успешни, чернодробните трансплантации ще останат в миналото. Процедурата, предназначена за лечение на наследствено заболяване на черния дроб, може да е предвестник на една нова ера на терапии на различни генетични нарушения.

 Само във Великобритания 30 000 души носят генетичен дефект, който причинява антитрипсин дефицит – заболяване, което може да бъде излекувано само чрез трансплантация на черен дроб. Операцията изисква подходящ донор на органи и струва около 500 000 британски лири, а с добавката на необходимите лекарства за предотвратяване на отхвърляне на трабсплантирания орган от имунната система, ще са необходими още по над 20 000 лири годишно за медицински разходи.

 Лечението със собствените клетки на пациентите премахва необходимостта от лекарства против отхвърляне, намалява тежестта на сложната трансплантация и вероятно би могло да  бъде по-евтино, вярват учените, които стоят зад иновативната технология.

 Заболяването засяга много младежи и дори – бебетата, и при много от тези случаи трансплантацията на органи не е подходяща. Това са едва първите стъпки по труден път, но ако тази технология може да бъде приложена успешно, тя ще предложи страхотни ползи за болните.

 Генетичният бъг, който причинява болестта принуждава чернодробните клетки да произвеждат дефектни версии на някои протеини. Нормалната циркулация на протеините в кръвта предпазва тъканите на тялото и органите от излезлите от строя протеини, но при хора с антитрипсин дефицит, деформираните протеини се натрупват в черния дроб. С течение на времето, състоянието причинява цироза на черния дроб, заболяват и други органи, например  – белите дробове, и много от пациентите развиват прогресивно емфизем.

 

 По материали от:

 http://www.guardian.co.uk

 


Европейска нощ на учените 2022 г.: