Направи дарение на училище!

Редактирането на РНК вместо на ДНК може да бъде по-безопасен подход за медицината.

Метод за промяна на РНК, който работи подобно на CRISPR, техниката за редактиране на ДНК, се оказа ефективен при тестове върху животни и може да бъде мощен нов инструмент в ръцете на лекарите.

Подходът, създаден от екип от Прашант Мали от Калифорнийския университет в Сан Диего, по своята същност е по-безопасен от CRISPR, тъй като не променя генома. Нещо повече, той може да се използва за временно изменение на генната експресия, което може да лекува състояния като хронична болка.

Разбери повече за БГ Наука:

***

„Това е умен и елегантен подход“, казва Гаетан Бургио от Австралийския национален университет в Канбера. „Като цяло вярвам, че тази техника има голям потенциал.“

Рецептите за приготвяне на протеините, от които се нуждаят нашите тела, се съхраняват в ДНК вътре в клетките. Когато се нуждаем от протеини, нашите клетки използват ДНК, за да направят комплементарна единична верига на РНК. След това тази “информационна РНК“ (или иРНК) се изпраща към клетъчните фабрики за произвеждане на протеини.

Тези нишки на иРНК не са прости копия на формули или гени. Те могат да се променят по много начини, преди да бъдат използвани като протеинови шаблони. Клетките имат сложни системи за редактиране на РНК, които правят всичко – от изчистването на “боклука” от нашите гени, който се прехвърля в РНК до промяната на самата последователност.

Понякога две части от едно РНК парче могат да се свържат, за да образуват двойна верига. Когато това се случи, така наречените ADAR ензими в нашите клетки разпознават двуверижния участък и редактират последователността, като ефективно променят буквата А в РНК кода на G на определени места. Защо точно по този начин, е все още неизвестно.

Тези парченца двуверижна РНК могат да бъдат създадени изкуствено чрез добавяне на „антисмислови РНК“, които са парчета от РНК, чиято последователност е комплементарна на част от веригата на иРНК. Този метод се е използвал и преди за редактиране на РНК, но не работи добре, може би защото антисмисловата РНК бързо се разпада.

Сега Мали и колегите му се опитаха да използват кръгообразни парчета антисмислови РНК, които са по-стабилни. Това повишава процента на иРНК с желаната редакция около четири пъти, до 90% в човешките клетки. Ефектът продължи няколко дни.

След това екипът използва подхода за лечение на мишки със същата мутация, която причинява синдром на Хърлер при хората. Тази мутация деактивира ензим, което води до натрупване на вредни захари. Екипът на Мали успя да коригира до 20% от мутантната РНК в черния дроб на мишките, намалявайки наполовина натрупването на захар (bioRxiv, doi.org/frvt).

За този експеримент се използва вирус за доставяне на ДНК, кодираща антисмислова РНК до клетките. Въпреки че ДНК не е интегрирана в генома, това означава, че ефектът продължава безкрайно.

Но антисмисловите РНК също могат да бъдат доставяни с мастни капчици, както се прави в някои от новите иРНК ваксини срещу covid-19, като в този случай ефектите ще продължат само седмици.

Този подход се ограничава до промяната на A в G в РНК кода. Но може да е възможно да се разработят подобни подходи, които да позволят промяна на C в U.

Източник: New Scientist Magazine
Превод: Радослав Тодоров

Вземете (Доживотен) абонамент и Подарете един на училище по избор!