Пробив в ДНК редактирането може да поправя „повредени гени“ в мозъка, да забавя стареенето и да лекува нелечими болести

Клетките в по-голямата част от тъканите на възрастния организъм не се делят, което затруднява правенето на промени в генетичния код.

 

Учените са открили нов начин за редактиране на ДНК, който може да поправя “повредени гени“ в мозъка, да лекува доскоро нелечими заболявания и дори потенциално да удължи човешкия живот.

Научният пробив, описван като „Светия Граал“ на генетиката, е използван за частично възстановяване на зрението на плъхове, ослепели в резултат от състояние, което се среща и при хората.

Преди това учените не бяха в състояние да правят промени в ДНК в тъканите на очите, мозъка, сърцето и черния дроб.

Но новата техника им позволява да го направят за първи път и това може да доведе и до нови методи за лечение на редица заболявания, свързани с процеса на стареене.


РЕКЛАМА:

***

Един от изследователите – професор Juan Carlos Izpisua Belmonte, заяви: „Ние сме много развълнувани от технологията, която открихме, защото това е нещо, което не можеше да се направи досега.“

„Възможните приложения на това откритие са огромни.“

Клетките в повечето от тъканите на възрастен организъм не се делят, което затруднява  учените да правят промени в ДНК.

Но професор Izpisua Belmonte от Salk Institute в САЩ заяви: „За първи път ние можем да влезем в клетки, които не се делят, и да променяме ДНК на воля.“

„Сега имаме технология, която ни позволява да се модифицира ДНК на клетки, които не се делят, за да поправяме „повредени гени“ в мозъка, сърцето и черния дроб.“

„Това ни дава възможност за първи път да можем да мечтаем за лекуване на заболявания, които досега са били нелечими, което е вълнуващо.“

Изследователите са приложили техниката върху плъхове, родени с генетично заболяване, наречено пигментен ретинит, което засяга около един на всеки 4000 души във Великобритания.

Чрез промяна на гените, засягащи очите, те успели частично да възстановят зрението на плъховете.

„Трябва да се отбележи, обаче, че въпреки, че тестовете показаха по-добро визуално реагиране след субретинно инжектиране [редактиране на ДНК] на  триседмични плъхове, подобряването е само частично и не е достатъчно, за да се възстанови напълно зрението“, пишат изследователите в доклад за проучването си в списание Nature.

Методът, известен като HITI, е базиран върху известната техника за генно редактиране CRISPR.

„Възможността да се приложи HITI при ин виво [в живо животно] насочено трансгенно вмъкване в постмитотични [неделящи се] неврони е безпрецедентно и ще помогне да се подобрят фундаментални и транслационни изследвания в областта на неврологията“, се казва още в доклада.

Учени, които не са участвали в проучването, приветстваха пробива.

Професор Робърт Макларън от Университета Оксфорд описа проучването като „значителен напредък“.

„Изследователите сега използват този механизъм за коригиране на генни дефекти.“

„Клиничните изпитвания са още далеч, защото CRISPR протеините могат да изрежат ДНК на други места, което може да има неблагоприятни ефекти“, каза той.

„Независимо от това, тъй като стареенето е дефинирано като развиване на мутации в ДНК, способността да се коригират тези мутации в бъдеще ни осигурява средство за удължаване на човешкия живот, както и лекуване на много болести, свързани с процеса на стареене.”

Д-р Андрю Ууд от Института по генетика и молекулярна медицина в Единбургския университет е също толкова впечатлен.

„Това изследване е наистина вълнуващо развитие за терапевтични приложения на редактирането на генома“, каза той.

„Въпреки че други групи са прилагали подобни подходи при делящи се клетки в лабораторни условия, сега за първи път той се използва в клетки, които не се делят, в живо животно.“

Превод: Цветелина Христова


Европейска нощ на учените 2022 г.: