Време е за редактиране и на РНК

Накратко: Новият метод за редактиране на РНК е по-безопасна алтернатива на CRISPR, тъй като не променя генома, а само временно променя генната експресия. Чрез използване на стабилни кръгообразни антисмислови РНК, технологията постига висока ефективност и предлага потенциално лечение за състояния като хронична болка и синдром на Хърлер.

Редактирането на РНК вместо на ДНК може да бъде по-безопасен подход за медицината.

 

Метод за промяна на РНК, който работи подобно на CRISPR, техниката за редактиране на ДНК, се оказа ефективен при тестове върху животни и може да бъде мощен нов инструмент в ръцете на лекарите.

Подходът, създаден от екип от Прашант Мали от Калифорнийския университет в Сан Диего, по своята същност е по-безопасен от CRISPR, тъй като не променя генома. Нещо повече, той може да се използва за временно изменение на генната експресия, което може да лекува състояния като хронична болка.

„Това е умен и елегантен подход“, казва Гаетан Бургио от Австралийския национален университет в Канбера. „Като цяло вярвам, че тази техника има голям потенциал.“

Рецептите за приготвяне на протеините, от които се нуждаят нашите тела, се съхраняват в ДНК вътре в клетките. Когато се нуждаем от протеини, нашите клетки използват ДНК, за да направят комплементарна единична верига на РНК. След това тази “информационна РНК“ (или иРНК) се изпраща към клетъчните фабрики за произвеждане на протеини.

Тези нишки на иРНК не са прости копия на формули или гени. Те могат да се променят по много начини, преди да бъдат използвани като протеинови шаблони. Клетките имат сложни системи за редактиране на РНК, които правят всичко – от изчистването на “боклука” от нашите гени, който се прехвърля в РНК до промяната на самата последователност.

Понякога две части от едно РНК парче могат да се свържат, за да образуват двойна верига. Когато това се случи, така наречените ADAR ензими в нашите клетки разпознават двуверижния участък и редактират последователността, като ефективно променят буквата А в РНК кода на G на определени места. Защо точно по този начин, е все още неизвестно.

Тези парченца двуверижна РНК могат да бъдат създадени изкуствено чрез добавяне на „антисмислови РНК“, които са парчета от РНК, чиято последователност е комплементарна на част от веригата на иРНК. Този метод се е използвал и преди за редактиране на РНК, но не работи добре, може би защото антисмисловата РНК бързо се разпада.

Сега Мали и колегите му се опитаха да използват кръгообразни парчета антисмислови РНК, които са по-стабилни. Това повишава процента на иРНК с желаната редакция около четири пъти, до 90% в човешките клетки. Ефектът продължи няколко дни.

След това екипът използва подхода за лечение на мишки със същата мутация, която причинява синдром на Хърлер при хората. Тази мутация деактивира ензим, което води до натрупване на вредни захари. Екипът на Мали успя да коригира до 20% от мутантната РНК в черния дроб на мишките, намалявайки наполовина натрупването на захар (bioRxiv, doi.org/frvt).

За този експеримент се използва вирус за доставяне на ДНК, кодираща антисмислова РНК до клетките. Въпреки че ДНК не е интегрирана в генома, това означава, че ефектът продължава безкрайно.

Но антисмисловите РНК също могат да бъдат доставяни с мастни капчици, както се прави в някои от новите иРНК ваксини срещу covid-19, като в този случай ефектите ще продължат само седмици.

Този подход се ограничава до промяната на A в G в РНК кода. Но може да е възможно да се разработят подобни подходи, които да позволят промяна на C в U.

 

Източник: New Scientist Magazine
Превод: Радослав Тодоров

 

Живейте по-добре с наука!

  • Развийте критично мислене и изградете защита срещу дезинформация.

  • Придобийте ключови умения за по-добър живот с нашите курсове във формат текст, видео и аудио.

  • Открийте новостите и иновациите в медицината.

  • Само 3 минути дневно са достатъчни, за да трансформирате живота си!

  • Всеки месец ви очаква нов брой с увлекателни статии по биология, космос, технологии, история, медицина и много други.

Изживейте науката навсякъде и по всяко време, като я четете на най-удобното за вас устройство.

 
Годишен абонамент
ВИЖ ПОВЕЧЕ
  • Безкрайно знание - списание, видеа, аудио, книги и т.н.
  • Достъп от всякъде
  • Социална мрежа за знание с хора като вас.

Създадохме платформа, която предлага курсове и ръководства, насочени към решаването на житейски предизвикателства чрез научно обосновани методи. Тя не само подпомага личностното развитие, но и предоставя ценни знания за водене на по-здравословен, успешен и пълноценен живот. Благодарение на научния подход, потребителите ще имат възможност да подобрят своето благосъстояние и да постигнат по-високо качество на живот.

БГ Наука
Powered by  GDPR Cookie Compliance
Правила на поверителност

Използваме „бисквитки“, за да персонализираме съдържанието и рекламите, да предоставяме функции на социални медии и да анализираме трафика си. Също така споделяме информация за начина, по който използвате сайта ни, с партньорските си социални медии, рекламните си партньори и партньори за анализ.

Можете да коригирате всички настройки на „бисквитките“, като отворите разделите вляво.